了解更多:关于Aducanumab你应该知道什么

阿尔茨海默病是一种大脑疾病,随着时间的推移会破坏记忆和思考能力。这是老年人痴呆症最常见的一种形式。今天,大约有530万美国人患有阿尔茨海默病,它现在是美国第六大死亡原因。预计到2050年,患阿尔茨海默病的老年人人数将增加两倍以上。

阿尔茨海默病的确切病因尚不完全清楚,但一些危险因素是公认的。衰老是最重要的一个。其他因素包括遗传因素——如果你的家庭成员受到影响,你可能更有可能患上阿尔茨海默病。科学家们正在研究记忆和思维问题与高血压、心脏病、中风和糖尿病等其他疾病之间的关系。研究人员也一直在调查教育、饮食和环境等因素是如何发挥作用的。

像其他慢性病一样,阿尔茨海默氏症无法治愈。但是,我们可以做很多事情来帮助患有这种疾病的人以及照顾他们的家人和朋友。一些药物,如多奈哌齐(Aricept),加兰他敏(Razadyne)和里瓦斯汀(Exelon),可以改善一些症状。其他药物可以帮助一些患有阿尔茨海默病的人,他们正在经历严重的抑郁、焦虑或行为变化。还有许多支持性服务可以提供给患者和他们的家人,使患有阿尔茨海默病的生活更容易。其中包括咨询和教育,有计划的社会活动,休息等等。

大量的研究都集中在寻找治疗阿尔茨海默病的新药物上。2021年6月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种名为aducanumab (Aduhelm™)的药物。今年7月,FDA将aducanumab的批准范围缩小到治疗因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度痴呆患者。患有更晚期痴呆症的人不适合这种治疗。

FDA在做出决定时采用了一种特殊的评估方式,称为“加速审批途径”。这允许患有严重或危及生命的疾病的患者在有改善希望的情况下获得药物,即使药物对患者的益处仍不确定。当药物影响“替代终点”时,可以授予加速批准。这意味着如果一种药物改善了某些方面,就可以获得批准可以最终给病人带来好处,但这和直接给病人带来好处不是一回事。

在阿尔茨海默病中,FDA考虑的替代终点是从大脑中去除一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质。异常淀粉样蛋白堆积被认为是阿尔茨海默病的一个“标志”。我们还不知道减少大脑中的淀粉样蛋白是否会通过减轻阿尔茨海默病症状或帮助维持大脑功能而使患者受益。

由于不确定aducanumab是否或在多大程度上可以帮助患者,FDA要求其制造商Biogen进行额外的临床试验。这项研究目前正在设计中,目的是通过对患者的直接益处来衡量aducanumab是否减缓阿尔茨海默病的进展,而不仅仅是通过替代终点(脑淀粉样蛋白沉积)的变化来衡量。百健表示,这项研究可能需要长达9年的时间才能产生结果。

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最后更新2022年8月