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阿尔茨海默病是一种大脑紊乱,破坏记忆和思维能力。这是老年人中最常见的痴呆症。今天,530万美国人患有阿尔茨海默病,现在在美国第六大死因。老年人的数量将开发阿尔茨海默病在2050年预计将增长两倍以上。
阿尔茨海默病的确切原因目前还不完全清楚,但一些是公认的危险因素。衰老是最重要的。其他包括遗传学——你可能更容易患阿尔茨海默病如果一个家庭成员的影响。科学家们正在研究与思考和记忆之间的关系问题和其他条件,如高血压、心脏病、中风和糖尿病。研究人员也一直在调查因素如教育、饮食和环境可能扮演一个角色。
和其他慢性疾病一样,阿尔茨海默病没有治愈。但是可以帮助人们生活与疾病和那些照顾他们的家人和朋友。一些药物,如多奈哌齐(过程),加兰他敏(Razadyne)和卡巴拉汀(Exelon),可以提高一些症状。其他药物可以帮助一些人与阿尔茨海默病正在经历严重的抑郁,焦虑,或改变行为。也有很多支持服务,可以提供给病人和他们的家属和阿尔茨海默病更容易生活在一起。这些包括咨询和教育、社会活动计划,和休息。
大量的研究都集中在发现新的医疗治疗阿尔茨海默氏症。2021年6月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项名为aducanumab的药物(Aduhelm™)。今年七月,美国食品药品监督管理局缩小aducanumab批准治疗轻度认知障碍患者或轻度阿尔茨海默病痴呆。更高级的阶段,老年痴呆症的人没有资格获得这种治疗。
FDA使用的一种特殊类型的评估决定,称为一个“加速审批路径。这允许严重或致命疾病患者使用药物如果有希望improvement-even仍有不确定性药物对患者的好处。加速批准药物影响时可以授予一个“代理端点。”这意味着一种药物可以获得批准如果它提高的东西可以最终导致病人受益,但不是一样的直接好处。
在阿尔茨海默病,代理端点被FDA认为蛋白质的去除淀粉样蛋白在大脑。淀粉样蛋白形成异常被认为是阿尔茨海默病的“标记”。我们还不知道如果减少淀粉样蛋白在大脑中有利于患者通过减少老年痴呆症症状或帮助维持大脑功能。
因为它是不确定的或多少aducanumab是否会帮助病人,FDA要求生原体,其制造商,做额外的临床试验。本研究目前正在设计,目的是看看aducanumab减缓阿尔茨海默病的发展被直接惠及病人测量时,不仅仅是改变代理端点(大脑淀粉样变)。生原体研究表明,最多可能需要9年生产的结果。
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从美国老年病学会的角度来看,最重要的阿尔茨海默氏症的人,他们的家庭,他们的健康团队是否提出新的治疗提供临床受益,帮助他们更好的函数。现在,我们只是没有足够的科学信息知道aducanumab将减缓认知能力下降和保存功能对于那些接受这种治疗。重要的是,我们还不知道是否治疗像aducanumab去除大脑淀粉样可以减缓或防止阿尔茨海默氏症认知或功能下降。
由于这些原因,我们考虑不确定的证据时开这种药,相信aducanumab应该小心使用。
与此同时,我们认识到,与FDA批准aducanumab,病人和家属发现感兴趣这个新药是否适合他们或他们的亲人。我们开发了初步建议,帮助通知您关于这个新的治疗的风险和益处基于可用的数据。
有区别的FDA批准aducanumab是如何研究和下面的表1和2比较这些差异。患者和照顾者考虑aducanumab应该知道:
- Aducanumab研究通常只有在健康的人患有轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆。这些研究没有包括85岁以上的人。他们还不包括常见的健康问题的人你可能(如心房纤颤、出血疾病,心脏衰竭,心脏病发作或中风,脑部出血,或任何无法控制的疾病,比如高血压)。人们服用血液稀释剂没有研究。没有信息的安全性或有效性aducanumab与任何这些条件对于一个人。
- Aducanumab有潜在的副作用。在研究中,研究参与者的30 - 40%发展“amyloid-related成像异常”(咏叹调)。这些都是大脑的变化使用磁共振成像(MRI)扫描。咏叹调是一个潜在的严重不良事件导致脑组织水肿和出血肿胀内部或表面的大脑(称为microhemorrhages或表面的铁尘肺)。病人可能报告头痛、精神状态的变化、困惑、呕吐、恶心、震颤、行走和麻烦。虽然咏叹调在MRI扫描可能不会有任何症状,有些情况下是严重的。在试验中,如果发现咏叹调,治疗停止直到解决和/或剂量被改变了。
AGS建议临床医师正在考虑处方aducanumab:
- 确认病人的困难表示轻度认知障碍(认知功能下降没有重大影响日常运作)或轻度阿尔茨海默病痴呆。一个测试的例子,帮助临床医生证实这是临床痴呆评定(CDR)的规模,测量严重程度的一种方式。CDR评估关键领域的大脑功能,包括记忆、判断和解决问题,和社区的日常生活和在家里,包括爱好和个人护理。每个区域分级,从0到3基于损伤的程度(没有严重)报告的病人和病人清楚的人。基于CDR的其他措施可以用来“舞台”的认知能力下降(即建立其严重性)。
- 获得确认病人大脑中β-淀粉样斑块的证据。在aducanumab研究中,研究人员需要一个积极的淀粉样蛋白正电子发射断层扫描(PET扫描)。或者,脊椎抽液(腰椎穿刺)可以做这样的淀粉样蛋白含量脑脊液可以测量。
- 获得一个基线大脑核磁共振开始治疗前(一年内)。
- 充分告知患者和照顾者知道aducanumab包括潜在的危害和治疗的好处。讨论重要的病人和aducanumab是否正确的治疗。
表1:诊断:FDA批准什么和什么之间的差异进行了研究
FDA批准使用 |
临床试验(接触出现) |
人口 |
|
AduhelmTM治疗阿尔茨海默病的指示。 治疗AduhelmTM应该使用只有在阿尔茨海默氏症患者有轻度认知障碍或轻度痴呆。这是一组接受药物的临床试验。它是我们唯一的集团信息安全或有效Aduhelm如何TM可能是。我们没有信息使用在疾病的后期,因为这不是研究。 |
Aducanumab只有在人学习:
和
共有1105名患者接受aducanumab 10毫克/公斤。52%是妇女,76%是白人,10%是亚洲人,和3%的西班牙裔或拉丁裔种族。研究入口的平均年龄是70年(从50到85)。患有老年痴呆阶段“温和”之前还是之后没有研究。 |
禁忌症和试验排除标准 |
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FDA没有指定个人或群体不应该接受这种治疗。 |
患者被排除在临床试验中,如果他们遇到下列排除标准:
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确定水平的认知障碍和淀粉样蛋白斑块的存在 |
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标签不需要任何诊断测试这种药物之前规定。 |
在入学之前的两个试验,患者必须经过淀粉PET扫描和详细的认知测试和分期。 |
- 你需要每月注入(大约一个小时的长度)12到24个月或更长时间。问问你的医生,你将接受治疗。你可以接受治疗等位置在医生办公室或医疗中心。
- FDA标签建议临床医生7日之前获得核磁共振成像和12输液监控咏叹调。
- 鉴于对是否aducanumab减缓认知能力下降,你和你的医生应该创建一个计划,密切关注你的认知和功能来评估治疗是否减缓你的认知能力下降。这个计划应该包括(至少每年)与您的医生讨论aducanumab是否帮助你或你是否应该停止治疗。
表2:治疗:FDA批准和研究结果之间的区别
FDA批准使用 |
临床试验(接触出现) |
正在进行的筛选评估病人受益 |
|
没有一个 |
病人接受重复的PET扫描和认知评估试验。 |
筛查和治疗的不良事件的协议 |
|
|
注意:在研究中,30 - 40%的参与者开发“amyloid-related成像异常”(咏叹调)。这些都是使用核磁共振扫描大脑的变化。咏叹调是一个潜在的严重不良事件导致脑组织水肿和出血肿胀内部或表面的大脑(称为microhemorrhages或表面的铁尘肺)。病人可能报告头痛、精神状态的变化、困惑、呕吐、恶心、震颤、行走和麻烦。虽然咏叹调在MRI扫描可能不会有任何症状,有些情况下是严重的。在试验中,如果发现咏叹调,治疗停止直到解决和/或剂量被改变了。 |
生原体,aducanumab制造商,估计药物的成本将从每年28200美元。额外费用将包括设施和人员管理注入药物,临床评估和MRI大脑持续监控,和任何其他医疗保健(包括住院治疗)可能需要处理并发症的治疗。2021年8月,美国退伍军人事务部宣布将不包括aducanumab除了病人符合严格的标准。2022年4月,医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)完成他们的政策覆盖aducanumab和未来类似的治疗。为了使医疗保险覆盖aducanumab治疗,患者必须参加CMS-approved随机对照试验,需要研究种群的多样性。如果你有私人保险,你应该检查一下你的保险公司对保险。第三方保险公司没有发布决定什么,如果有的话,费用他们将覆盖。
写作小组
秀Borson博士
临床家庭医学教授,南加州大学凯克医学院的
名誉教授的华盛顿大学医学院的精神病学和行为科学
彼得Hollmann,医学博士,AGSF
首席医疗官&家庭医学的临床助理教授
布朗医学
南希·Lundebjerg MPA
首席执行官
美国老年病学会
托德•Semla PharmD女士
临床医学副教授(普通内科医学和老年病学)和精神病学和行为科学
西北大学Feinberg医学院
马克Supiano博士AGSF
老年内科教授
犹他大学医学院的
评论家
威廉·里昂,医学博士,AGSF
老年病学的教授,内科
内布拉斯加大学医学院
贝琳达setter, MD, AGSF
路易斯维尔大学的老年医学副教授
移动的王牌项目主任Robley雷克斯退伍军人医疗中心
埃里克•Widera医学博士
老年病学的临床医学教授部门,加州大学旧金山
主任,临终关怀和姑息治疗,旧金山VA医学中心
最终批准
AGS公共教育委员会审核和批准这个文档并提出建议代表AGS董事会9月2日,2021年。
上次更新2022年8月